I trial clinici (tesi a valutare l’efficacia e l’innocuità dei nuovi farmaci) si basano sulla strategia detta di “una popolazione omogenea, un farmaco, una malattia” ossia una popolazione di media età che sia il più possibile omogenea, sia affetta da una sola malattia e riceva solo il farmaco in studio. Questo approccio tuttavia non ha successo in presenza di multipatologie croniche come la demenza o l’ictus che riconoscono cause molteplici e ricevono più farmaci. In tali casi si può ricorrere ai cosiddetti “trial adattativi” (o Platform trials) che consentono modifiche nel corso del trial in base alle informazioni man mano acquisite, consentono di valutare molteplici trattamenti simultaneamente e usano strumenti statistici messi a punto allo scopo. Il loro target è la malattia, non il farmaco ed essi si adattano a studiare le combinazioni di vari farmaci e di valutare le differenze tra sottogruppi di pazienti come indicato nella Tabella seguente:

Questa metodologia offre quindi la possibilità di sperimentare i farmaci e le loro associazioni per la terapia della multimorbilità nei pazienti cronici, nei quali finora non si è riusciti a sperimentare i trattamenti più efficaci e meno tossici.

(Berry SM et al. The platform trial. An efficient strategy for evaluating multiple treatments. JAMA 313, 1619-20, 2015)