La sperimentazione dei farmaci nei malati cronici

I trial clinici (tesi a valutare l’efficacia e l’innocuità dei nuovi farmaci) si basano sulla strategia detta di “una popolazione omogenea, un farmaco, una malattia” ossia una popolazione di media età che sia il più possibile omogenea, sia affetta da una sola malattia e riceva solo il farmaco in studio. Questo approccio tuttavia non ha successo in presenza di multipatologie croniche come la demenza o l’ictus che riconoscono cause molteplici e ricevono più farmaci. In tali casi si può ricorrere ai cosiddetti “trial adattativi” (o Platform trials) che consentono modifiche nel corso del trial in base alle informazioni man mano acquisite, consentono di valutare molteplici trattamenti simultaneamente e usano strumenti statistici messi a punto allo scopo. Il loro target è la malattia, non il farmaco ed essi si adattano a studiare le combinazioni di vari farmaci e di valutare le differenze tra sottogruppi di pazienti come indicato nella Tabella seguente:

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Questa metodologia offre quindi la possibilità di sperimentare i farmaci e le loro associazioni per la terapia della multimorbilità nei pazienti cronici, nei quali finora non si è riusciti a sperimentare i trattamenti più efficaci e meno tossici.

(Berry SM et al. The platform trial. An efficient strategy for evaluating multiple treatments. JAMA 313, 1619-20, 2015)

Terapia delle multimorbilità

Il trattamento delle malattie croniche con comorbidità prevede di usare più di un farmaco. Ecco le avvertenze.

  1. È inutile usare farmaci con effetto di prevenzione primaria (statine per ipercolesterolemia)
  2. Attenti alle interazioni tra farmaci (warfarin)
  3. Rivedere la terapia ogni mese (per ridurla se possibile)
  4. Attenti alle complicanze di farmaci
  5. Curare solo la patologia permanente e che riduce la qualità di vita del paziente

Meno vale di più

È estremamente pericoloso tentare di correggere con farmaci o altri interventi terapeutici tutte le patologie che insorgono con l’avanzare dell’età, anche se queste non comportano sensibili diminuzioni della qualità della vita. Infatti ogni intervento terapeutico comporta anche dei rischi, e gli eventi avversi sono a volte più invalidanti della patologia che si voleva correggere.

Un buon medico olista deve quindi capire quale delle multimorbilità che caratterizzano l’età matura sono più pericolose per la qualità della vita del paziente e limitarsi a consigliare il trattamento solo per queste ultime. Molti sintomi minori vanno lasciati a sé; in particolare la somministrazione di numerosi farmaci contemporaneamente è infatti assai pericolosa anche perché non tutte le interazioni tra i farmaci e tra questi e gli alimenti sono note.

Questi concetti sono stati tradotti dal JAMA Internal Medicine nello slogan “Less is More” (facendo meno si ottiene di più) e dal nuovo Institute of Medicine nella campagna “Choosing wisely” (scegli con saggezza), concetti che vengono insegnati oggi ai giovani medici, nell’interesse sia dei pazienti, sia dei medici, sia della spesa sanitaria.

(Moriates C et al. The value in the evidence. Teaching residents to “Choose wisely”. Arch Int Med 173, 308-9, 2013)